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9949cc新蒲京助力我国首个自主研发SMA基因治疗药物获得临床批件

2022-06-21

6月21日,杭州嘉因生物科技有限公司(“杭州嘉因”)宣布:国家药品监督管理局药品审评中心已经批准杭州嘉因生物针对1型脊髓性肌萎缩症( 1型 SMA )自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液的临床试验申请。

这是国内第一个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗,也是国内自主研发SMA基因治疗药物的第一个IND临床批件。目前国内还没有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。

9949cc新蒲京高度聚焦以细胞和基因治疗(CGT)药物为代表的前沿创新药物品种,重点打造了CGT药物从非临床到临床的一站式服务技术平台,采用国际化的技术标准、规范化的质量管理体系开展研究,开展了两百余项CGT药物的临床前评价服务。

利用该平台,9949cc新蒲京完成了杭州嘉因EXG001-307项目的临床前评价研究,助力EXG001-307一次性取得国家药监局临床试验默示许可。



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